SMA是由運動(dòng)神經(jīng)元存活基因缺失或突變所導致的罕見(jiàn)遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，2019年之前無(wú)藥可治！2019年，中國首個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物諾西那生鈉注射液成功上市，價(jià)格為70萬(wàn)元/支，完全自費，因此又被稱(chēng)為“天價(jià)救命藥”。

2021年12月，國家醫保局公布了2021年醫保藥品目錄調整結果，共計74種藥品新增進(jìn)入目錄。該款“天價(jià)救命藥”諾西那生鈉注射液經(jīng)過(guò)國家醫保局的“靈魂砍價(jià)”，價(jià)格從70萬(wàn)/針降至3.3萬(wàn)元/針，且正式納入醫保，為脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者帶來(lái)了生的希望！

6月22日上午，患者李某在淮南市第一人民醫院進(jìn)行了SMA鞘內注射治療，目前各項指標平穩，這是SMA納入醫保后，淮南市首例SMA注射治療。

患者李某自2018年起肌無(wú)力癥狀愈發(fā)嚴重，經(jīng)多家醫院反復就診，最終通過(guò)基因檢測確診脊髓性肌萎癥,但“天價(jià)救命藥”李某及家庭無(wú)法承受，一家人只能期盼著(zhù)這個(gè)病不要進(jìn)展得太快。在得知該“天價(jià)救命藥”諾西那生鈉注射液降價(jià)并進(jìn)入醫保后，李某一家十分激動(dòng)，經(jīng)過(guò)多方積極協(xié)調，淮南市第一人民醫院第一時(shí)間完成藥物入院和患者體檢，及時(shí)進(jìn)行治療。